Detailed | of the open call for participants Research and development management system (e-Rad) portal site common throughout ministry of prefectur

SummaryClose

Funding agency Japan Agency for Medical Research and Development
Application year 2021
Call for applications 先端的バイオ創薬等基盤技術開発事業 令和3年度2次公募(1)「安全な遺伝子治療を目指した万能塩基編集ツールの創出(研究開発代表者:濡木理)」
Research field
(Life Science)
Appliedmicrobiology、Applied biochemistry、Bioorganicchemistry、Appliedmolecularandcellularbiology、Veterinarymedicalscience、Animallifescience、Laboratoryanimalscience、Molecularbiology、Structuralbiochemistry、Functionalbiochemistry、Biophysics、Genomebiology、Systemgenomescience、Cellbiology、Developmentalbiology、Animalphysiologicalchemistry,physiologyandbehavioralbiology、Neuroscience-general、Anatomyandhistopathologyofnervoussystem、Functionofnervoussystem、Pharmaceuticalchemistryanddrugdevelopmentsciences、Pharmaceuticalanalyticalchemistryandphysicochemistry、Pharmaceuticalhygieneandbiochemistry、Pharmacology、Environmentalandnaturalpharmaceuticalresources、Clinicalpharmacy、Physiology、Medicalbiochemistry、Pathologicalbiochemistry、Humanpathology、Experimentalpathology、Parasitology、Bacteriology、Virology、Immunology、Tumorbiology、Tumordiagnosticsandtherapeutics、Basicbrainsciences、Cognitiveandbrainscience、Pathophysiologicneuroscience、Generalinternalmedicine、Neurology、Psychiatry、Radiologicalsciences、Embryonicmedicineandpediatrics、Gastroenterology、Cardiology、Respiratorymedicine、Nephrology、Dermatology、Hematologyandmedicaloncology、Connectivetissuediseaseandallergy、Infectiousdiseasemedicine、Metabolismandendocrinology、Generalsurgeryandpediatricsurgery、Digestivesurgery、Cardiovascularsurgery、Respiratorysurgery、Anesthesiology、Emergencymedicine、Neurosurgery、Orthopedics、Urology、Obstetricsandgynecology、Otorhinolaryngology、Ophthalmology、Plasticandreconstructivesurgery、Oralbiologicalscience、Oralpathobiologicalscience、Conservativedentistry、Regenerativedentistryanddentalengineering、Prosthodontics、Surgicaldentistry、Developmentaldentistry、Clinicalnursing、Gerontologicalnursingandcommunityhealthnursing、Rehabilitationscience、Sportssciences、Nutritionscienceandhealthscience、Biomedicalengineering、Biomaterials
Keyword  
Acceptable research periods (minimum/maximum) (the shortest) 1year  (longest) 3year
Application period 2021/07/14 14:00 ~ 2021/08/10 12:00
Project category Contract research
Target category Corporation(including industry, foundation and association) 、 University 、 Researcher・Research team 、 Technology Licensing Organization 、 Local public organization 、 Non-profit organization (NPO) 、 Others
Prospective cost restrictions Prospective cost restrictions (the lower limit)--.--(thousand yen) - (the upper limit) 600,000(thousand yen)
Indirect costs
(maximum amount)
Maximum30% of direct costs
Recommission
fee/joint
research costs
(the lower limit)--.--(thousand yen) ~ (the upper limit) 999,999,999(thousand yen)
URL of guidelines of call for applications 令和3年度「先端的バイオ創薬等基盤技術開発事業」に係る公募(2次公募)について
URL of past adoption statuses  

Details

Application summary 背景 本事業では、令和元年度から遺伝子導入技術、遺伝子発現制御技術、バイオ医薬品の高機能化、創薬周辺技術等の基盤技術の研究開発を進めており、いくつかの研究開発課題においては、基盤技術の臨床応用に向け、展開すべき段階まで進捗しました。開発した基盤技術を企業導出するためには、非臨床試験成績を蓄積することが重要であり、また、臨床応用の可能性を実証することで当該技術の高度化も図ることができます。 この研究開発の推進に当たっては、疾患を中心に研究開発を進める研究者との共同が重要であると考えています。 目的と求められる成果 本公募研究開発課題では、本事業で支援中の基盤技術を活用して、臨床応用に向けた非臨床試験を実施することで、創薬シーズを開発する研究者を募集し、基盤技術開発と創薬シーズ開発を推進することにより、基盤技術の高度化・応用範囲拡大と創薬シーズ開発のブレイクスルーの実現を目指します。開発する創薬シーズについては、企業導出を目指します。 公募の内容 以下の研究開発課題の研究開発分担者として、基盤技術を有する研究者から化合物や抗体、技術等の提供を受けながら、非臨床試験(主に薬効薬理試験)を実施し、創薬シーズの研究開発を行う研究者を募集します。本公募に採択された場合、基盤技術を提供する研究開発課題に研究開発分担者として加わっていただきます(応募する際、e-Rad上では「研究開発代表者」、「研究開発分担者」として応募していただきますが、採択された後は「研究開発分担者」になります)ので、ご留意ください。 (1) 安全な遺伝子治療を目指した万能塩基編集ツールの創出 ・研究開発代表者:濡木理(国立大学法人東京大学 大学院理学系研究科 教授) ・提供可能な技術概要: 本研究開発課題は、様々な変異に対応可能な、遺伝性疾患治療ストラテジーを確立することを目標とする課題です。ゲノム編集ツールとして広く利用されているCas9には、ゲノム切断に伴う長い欠失変異を起こす欠点があります。このため、“切らない”ゲノム編集技術を開発すべく、Cas9のDNA切断活性を欠損させて脱アミノ化酵素を融合し、ウイルスベクターに搭載可能な小型のツールとし、標的範囲を拡張させた2種類の改変体塩基編集ツールを開発しました。これらは、野生型Cas9塩基編集ツールに比べ、塩基置換を効率よく誘導します。また、ゲノム編集及び塩基編集のオンターゲット効果を超並列で計測する実験手法および実験とアンプリコンシークエンシングデータ解析の自動化も完了しました。さらに、出芽酵母を用いた系でピンポイント塩基編集を可能にする改変体スクリーニング系も確立しました。PAM自由度の高い改変体塩基編集ツールを用い遺伝子修復した血友病B患者由来iPS細胞由来肝細胞を免疫不全マウスに移植し、移植後に組織でのヒト第IX因子のmRNA発現を確認しました。AAVベクターに搭載し、ベクター投与後のマウスの肝組織でゲノム編集を行い、PAM自由度の高さも確認しました。遺伝性疾患治療に対して用いることのできる、本課題で開発したAAVを用いる万能塩基編集技術を提供することが可能です。 ・募集内容: 遺伝性疾患(例えば、肝疾患、脳神経疾患、筋疾患等)の治療への適用可能性を示唆するin vitroデータを既にお持ちで、in vivo評価できる研究者を募集します。万能塩基編集ツールをAAV以外のデリバリーで治療応用するアイディアがありFeasibility Studyデータをお持ちの研究者の応募も歓迎します。
Application targets 本事業の応募資格者は、公募要領で定める条件を満たす機関に所属する者で、応募に係る研究開発課題について、研究開発実施計画の策定や成果の取りまとめ等の責任を担う能力を有する研究者(基盤技術を提供する研究開発課題への研究開発分担者)とします。(詳細は公募要領「2.応募に関する諸条件等」を参照ください)。
Schedule
Target work Schedule
書面審査令和3年8月上旬~令和3年8月下旬(予定)
面接審査(ヒアリング審査)令和3年9月8日(水)、9月9日(木)(予定)
採択可否の通知令和3年9月下旬(予定)
研究開発開始(契約締結等)日令和3年10月中旬(予定)
  
  
  
  
Messages  
Details of person in
charge of call for
applications
Department/section  
Name  
Phone number  
Fax number  
Email address  
Application guidelines file Download
Application style file Download Download
URL  
URL of funding system/funding program  
Operation manual (version specific to
funding system/funding program)