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Funding agency Japan Agency for Medical Research and Development
Application year 2021
Call for applications 先端的バイオ創薬等基盤技術開発事業 令和3年度2次公募(2)「遺伝性難治疾患治療のための超高精度遺伝子修正法の確立(研究開発代表者:中田慎一郎)」
Research field
(Life Science)
Appliedmicrobiology、Applied biochemistry、Bioorganicchemistry、Appliedmolecularandcellularbiology、Veterinarymedicalscience、Animallifescience、Laboratoryanimalscience、Molecularbiology、Structuralbiochemistry、Functionalbiochemistry、Biophysics、Genomebiology、Systemgenomescience、Cellbiology、Developmentalbiology、Animalphysiologicalchemistry,physiologyandbehavioralbiology、Neuroscience-general、Anatomyandhistopathologyofnervoussystem、Functionofnervoussystem、Pharmaceuticalchemistryanddrugdevelopmentsciences、Pharmaceuticalanalyticalchemistryandphysicochemistry、Pharmaceuticalhygieneandbiochemistry、Pharmacology、Environmentalandnaturalpharmaceuticalresources、Clinicalpharmacy、Physiology、Medicalbiochemistry、Pathologicalbiochemistry、Humanpathology、Experimentalpathology、Parasitology、Bacteriology、Virology、Immunology、Tumorbiology、Tumordiagnosticsandtherapeutics、Basicbrainsciences、Cognitiveandbrainscience、Pathophysiologicneuroscience、Generalinternalmedicine、Neurology、Psychiatry、Radiologicalsciences、Embryonicmedicineandpediatrics、Gastroenterology、Cardiology、Respiratorymedicine、Nephrology、Dermatology、Hematologyandmedicaloncology、Connectivetissuediseaseandallergy、Infectiousdiseasemedicine、Metabolismandendocrinology、Generalsurgeryandpediatricsurgery、Digestivesurgery、Cardiovascularsurgery、Respiratorysurgery、Anesthesiology、Emergencymedicine、Neurosurgery、Orthopedics、Urology、Obstetricsandgynecology、Otorhinolaryngology、Ophthalmology、Plasticandreconstructivesurgery、Oralbiologicalscience、Oralpathobiologicalscience、Conservativedentistry、Regenerativedentistryanddentalengineering、Prosthodontics、Surgicaldentistry、Developmentaldentistry、Clinicalnursing、Gerontologicalnursingandcommunityhealthnursing、Rehabilitationscience、Sportssciences、Nutritionscienceandhealthscience、Biomedicalengineering、Biomaterials
Keyword  
Acceptable research periods (minimum/maximum) (the shortest) 1year  (longest) 3year
Application period 2021/07/14 14:00 ~ 2021/08/10 12:00
Project category Contract research
Target category Corporation(including industry, foundation and association) 、 University 、 Researcher・Research team 、 Technology Licensing Organization 、 Local public organization 、 Non-profit organization (NPO) 、 Others
Prospective cost restrictions Prospective cost restrictions (the lower limit)--.--(thousand yen) - (the upper limit) 600,000(thousand yen)
Indirect costs
(maximum amount)
Maximum30% of direct costs
Recommission
fee/joint
research costs
(the lower limit)--.--(thousand yen) ~ (the upper limit) 999,999,999(thousand yen)
URL of guidelines of call for applications 令和3年度「先端的バイオ創薬等基盤技術開発事業」に係る公募(2次公募)について
URL of past adoption statuses  

Details

Application summary 背景 本事業では、令和元年度から遺伝子導入技術、遺伝子発現制御技術、バイオ医薬品の高機能化、創薬周辺技術等の基盤技術の研究開発を進めており、いくつかの研究開発課題においては、基盤技術の臨床応用に向け、展開すべき段階まで進捗しました。開発した基盤技術を企業導出するためには、非臨床試験成績を蓄積することが重要であり、また、臨床応用の可能性を実証することで当該技術の高度化も図ることができます。 この研究開発の推進に当たっては、疾患を中心に研究開発を進める研究者との共同が重要であると考えています。 目的と求められる成果 本公募研究開発課題では、本事業で支援中の基盤技術を活用して、臨床応用に向けた非臨床試験を実施することで、創薬シーズを開発する研究者を募集し、基盤技術開発と創薬シーズ開発を推進することにより、基盤技術の高度化・応用範囲拡大と創薬シーズ開発のブレイクスルーの実現を目指します。開発する創薬シーズについては、企業導出を目指します。 公募の内容 以下の研究開発課題の研究開発分担者として、基盤技術を有する研究者から化合物や抗体、技術等の提供を受けながら、非臨床試験(主に薬効薬理試験)を実施し、創薬シーズの研究開発を行う研究者を募集します。本公募に採択された場合、基盤技術を提供する研究開発課題に研究開発分担者として加わっていただきます(応募する際、e-Rad上では「研究開発代表者」、「研究開発分担者」として応募していただきますが、採択された後は「研究開発分担者」になります)ので、ご留意ください。 (2) 遺伝性難治疾患治療のための超高精度遺伝子修正法の確立 ・研究開発代表者:中田慎一郎(国立大学法人大阪大学 高等共創研究院 教授) ・提供可能な技術概要・募集内容: 現行のゲノム編集法では、挿入・欠失変異(indel)やゲノム構造異常などの目的外ゲノム変異の発生が問題になっています。そこで、この予測不能な変異リスクを可能な限り排除できる遺伝子修正技術「N-IHR(nicks-induced interhomolog recombination)法」が開発されました。本技術は、ニッカーゼを利用して相同染色体間での組換えを誘導する技術で、DNA2本鎖を切断せず、外来性DNAも利用せず、デアミナーゼや逆転写酵素も用いないため、目的外変異発生リスクが格段に抑制されます。Base /Prime Editorには修正効率で劣る(繰り返し操作で修正効率は向上できる)ものの、Cas9ニッカーゼとガイドRNAのみの導入で、高い精度でヘテロ接合体変異の遺伝子修正を可能にします。本技術からの派生として、ニックを用いた多様なゲノム編集法も開発中です。安全で精確なヘテロ接合体変異疾患の遺伝子修正治療技術を提供することが可能です。 ・募集内容: 上記の創薬基盤技術を活用して、(複合)ヘテロ接合体遺伝子変異が原因の遺伝性難治疾患(例えば、遺伝子修正細胞がselective growth advantageを得る原発性免疫不全症、一部細胞の遺伝子修正のみで疾患予後の改善が見込める分泌タンパクに関わる疾患等)を対象に、遺伝子変異修正により疾患治癒又は症状軽減に繋げる遺伝子治療を目的とした創薬シーズ開発課題を募集します。 ただし、実証済みの遺伝子編集ツール導入法が、現状では、エレクトロポレーション法のみなので、一度生体外に取り出した患者又はモデル動物由来細胞(幹細胞やiPS細胞等)で遺伝子修正を実施し、修正された細胞を生体内に戻すex vivo法に限られます。in vivoで実施するためには、別途遺伝子編集ツールのデリバリー技術が必要となります。
Application targets 本事業の応募資格者は、公募要領で定める条件を満たす機関に所属する者で、応募に係る研究開発課題について、研究開発実施計画の策定や成果の取りまとめ等の責任を担う能力を有する研究者(基盤技術を提供する研究開発課題への研究開発分担者)とします。(詳細は公募要領「2.応募に関する諸条件等」を参照ください)。
Schedule
Target work Schedule
書面審査令和3年8月上旬~令和3年8月下旬(予定)
面接審査(ヒアリング審査)令和3年9月8日(水)、9月9日(木)(予定)
採択可否の通知令和3年9月下旬(予定)
研究開発開始(契約締結等)日令和3年10月中旬(予定)
  
  
  
  
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